帕金森病 帕金森病是一种中枢神经系统退行性疾病，由英国医生詹姆斯-帕金森（James Parkinson）于 1817 年首次描述。它有三个主要症状：行动迟缓、僵硬和震颤。其病因与中枢神经系统中某些结构的退化有关，多巴胺是控制身体运动的主要神经递质。该病的治疗仍然依赖于药物，这些药物可以通过多巴胺的前体 L-DOPA 提供缺乏的多巴胺，或者刺激这种递质发挥作用的细胞，即多巴胺能细胞。遗憾的是，由于帕金森病固有的神经变性过程，这些药物会随着时间的推移逐渐失去效力。
在 2019 年 2 月出版的最新一期《帕金森病杂志》上，发表了一项开创性的计划，将一种实验性创新药物疗法直接应用于帕金森病患者的大脑。
希望：恢复在疾病过程中受损的细胞。
这项研究的基础是为帕金森病患者的 大脑提供更高水平的天然生长因子–神经胶质细胞系源性神经营养因子（GDNF）。
六名患者参加了最初的试点研究，主要评估治疗方法的安全性。随后，又有35人参加了为期9个月的双盲实际研究：随机挑选的一半受试者每月输注一次GDNF，另一半受试者输注安慰剂。
每个受试者体内都植入了一个利用机器人辅助神经外科手术特别设计的输注系统，以便每月进行输注。这种输注系统每四周一次，通过安装在耳后颅骨上的一个经皮端口，将高剂量的GDNF直接输注到大脑受疾病影响的区域，精确度达到毫米级。从英国各地招募的参与者的依从率很高（99.1%），这表明通过反复脑输注的给药系统是可行的、可耐受的。
经过18个月的治疗后，所有接受GDNF治疗的患者受疾病影响的大脑区域和相关症状都有所改善，与最初的情况相比，研究人员给予了中度到显著的评价。在最初接受安慰剂治疗，然后转为接受 GDNF 治疗的受试者身上也观察到了这种改善。事实证明，在整个研究期间服用 GDNF 是安全的。
该研究的主要研究者、英国布里斯托尔大学布里斯托尔医学院的 Alan L. Whone 博士指出：”在接受 GDNF 治疗的受试者中，疾病影响区域的改善程度超出了以往任何时候： “在接受过 GDNF 治疗的受试者中，受疾病影响区域的改善程度超出了以往任何时候：高剂量的 GDNF 能够唤醒和恢复多巴胺能脑细胞，而这些细胞在帕金森病的病程中会逐渐受损”。
即使考虑到帕金森病的神经变性过程，目前使用的药物也注定会逐渐失去疗效。因此，毫无疑问，这项研究如果得到后续评估的证实，将成为治疗帕金森病的决定性突破。
来源：Alan L. Whone等：《帕金森病中胶质细胞系衍生神经营养因子的延长治疗》在线发表于《帕金森病杂志》，国际奥委会出版社将提前出版第9卷第2期（2019年4月）。
