在 2017 年之前，急性髓性白血病 （AML）的治疗方法 一直是化疗和骨髓移植。现在，米哚妥林问世了，它是第一种只对白血病细胞产生特异性作用的药物，适用于FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）突变携带者，约占所有急性髓性白血病患者的三分之一，也是两年后意大利批准的第一种治疗方法。
治疗晚期系统性 肥大细胞增多症（一种罕见疾病，预期寿命有限，治疗方法很少）的米多司林也在报销之列。FLT3 基因突变的诊断必须尽早进行，因为必须尽快开始使用特异性抑制剂（即米多司林）进行治疗（目前在化疗后第 8 天使用）。然后在诱导治疗后和巩固治疗结束时进行检查，以评估对治疗的反应。同样重要的是，在干细胞移植前后，通过细胞荧光检测和分子生物学检测来验证残留疾病的状况（对于将进行干细胞移植的患者）。
来源：诺华
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