Gli anticorpi sono farmaci biologici, ottenuti da cellule di organismi viventi e sempre di più completamente umane, che agiscono come vere e proprie “armi di precisione” mirate direttamente al bersaglio.
Molte patologie richiedono terapie efficaci, mirate e con pochi effetti collaterali. Dalle terapie anticancro alla prevenzione della bronchiolite nei neonati, gli anticorpi monoclonali stanno cambiando il volto della medicina moderna.
L’evoluzione ha fornito al nostro organismo una straordinaria arma di difesa contro le infezioni: gli anticorpi o immunoglobuline. Si tratta di proteine specializzate, prodotte da particolari globuli bianchi, i linfociti B, che il nostro sistema immunitario normalmente produce “su misura” quando riconosce la presenza di un antigene anomalo, ossia di una sostanza estranea o potenzialmente pericolosa, come per esempio una proteina di virus, batteri, parassiti o cellule tumorali.
Gli anticorpi, legandosi in modo mirato all’antigene, loro bersaglio, lo “marcano” come nemico in modo che il successivo intervento del sistema difensivo possa neutralizzarlo ed eliminarlo. Grazie a questo sofisticato meccanismo di difesa, a cui l’uomo, come vedremo a breve, si è ispirato per la creazione degli anticorpi monoclonali, l’uomo è riuscito a sopravvivere a molteplici aggressioni nel corso della sua storia plurimillenaria.
Molecole dirette verso un target preciso
La ricerca medico-scientifica è riuscita a riprodurre la capacità che hanno gli anticorpi di difendere dalle malattie, potenziandola e rendendola più efficace e selettiva. Grazie alla conoscenza approfondita dei numerosissimi antigeni che caratterizzano molte malattie, gli scienziati grazie a sofisticate tecniche di laboratorio hanno creato gli anticorpi monoclonali, capaci di individuare e di legarsi specificamente a un determinato antigene e soltanto a quello. Come dice il nome stesso, sono sempre anticorpi, quindi proteine sintetiche, derivate però da un solo clone di cellula, ossia sono tutti uguali. In laboratorio, si parte dal clone di un linfocita diretto contro un particolare antigene (presente, per esempio, su una cellula tumorale) e lo si fonde con una cellula “immortale”. La molecola ottenuta quindi si moltiplica, dando luogo a un elevato numero di cloni, in grado di dirigersi in modo massiccio e selettivo contro l’antigene, contro il quale innescano una potente e mirata risposta immunitaria che lo neutralizza. Funzionano come frecce scoccate contro un preciso bersaglio, che viene eliminato senza però danneggiare quello che sta intorno.
Anticorpi monoclonali contro i tumori
Le più avanzate tecniche di biologia molecolare permettono oggi di mettere a punto anticorpi monoclonali derivanti da cellule completamente umane, quindi ben tollerati. Da diversi anni sono in uso in medicina per un elevato numero di patologie, a partire da quelle tumorali. In campo oncologico, fanno parte delle terapie a bersaglio molecolare o targeted therapy, da soli oppure in combinazione con altri farmaci chemioterapici o alla radioterapia. Gli anticorpi monoclonali si legano per esempio alla proteina HER2, presente sulle cellule di alcuni tumori della mammella aggressivi, impedendone anche la proliferazione, oppure alla EGFR che caratterizza sia carcinomi del colon-retto, sia tumori del distretto testa collo. Questi farmaci trovano largo impiego anche nel trattamento di tumori del sangue come leucemie e linfomi e talvolta rendono non necessario l’impiego della chemioterapia che, come è noto, causa diversi effetti collaterali.
Gli impieghi contro le altre malattie
Il campo di applicazione degli anticorpi monoclonali è molto vasto. Di recente per esempio è stato approvato e reso disponibile anche in Italia guselkumab, una molecola completamente umana efficace contro le malattie infiammatorie croniche intestinali (Crohn e rettocolite ulcerosa), in grado di agire selettivamente sull’interleuchina 23, la proteina che innesca la risposta responsabile del danno intestinale che si accompagna a dolore e feci con sangue. Possono essere utilizzati nel trattamento delle malattie infiammatorie, per esempio l’artrite reumatoide e psoriasica perché attivi contro il TNF-α, il fattore che scatena l’infiammazione. Ancora, si impiegano terapie avanzate con gli anticorpi attivi sulla CGRP, molecola coinvolta nell’insorgenza dell’emicrania cronica. Anche il Covid-19 ha tratto beneficio dall’impiego di queste molecole, che attraverso diversi meccanismi bloccano la replicazione del Sars-Cov-2 impedendogli di raggiungere il recettore Ace-2 della cellula ospite e quindi di infettare l’organismo.
Il futuro di queste terapie all’avanguardia
Gli anticorpi monoclonali sono utilizzati anche in pediatria. Come è stato illustrato durante l’ultimo Congresso Nazionale della Federazione Italiana Medici Pediatri, a Cagliari a fine settembre 2025, queste molecole rappresentano una grande opportunità terapeutica per l’immunizzazione dei più piccoli contro Virus Respiratorio Sinciziale, la principale causa di bronchiolite nei bambini sotto i due anni, che causa ogni anno oltre 25mila ricoveri nel nostro Paese. Gli anticorpi monoclonali rappresentano insomma una parte importante della medicina del futuro e i ricercatori sperano di poter mettere a punto terapie, basate su di essi, per malattie neurodegenerative come Parkinson e Alzheimer, contro le quali non esistono ancora cure risolutive. Efficaci e ben tollerati, sono dispensati dal centro di cura e somministrati per infusione o iniezione sottocute, ma sono gravati dalla relativa difficoltà nella produzione e dai costi alti della ricerca.
Roberta Raviolo, Giornalista Scientifica
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