La malattia di Parkinson è una malattia degenerativa del sistema nervoso centrale, descritta per la prima volta nel 1817 da un medico inglese, James Parkinson. E’ caratterizzata da tre sintomi principali: lentezza nei movimenti, rigidità e tremore. Le cause sono legate alla degenerazione di alcune strutture del sistema nervoso centrale, dove viene prodotta la dopamina, il principale neurotrasmettitore fondamentale per il controllo dei movimenti corporei. Il trattamento della malattia si avvale tuttora di farmaci in grado di fornire la dopamina carente, attraverso il suo precursore, la L-DOPA, oppure di stimolare le cellule su cui tale trasmettitore agisce, le cellule dopaminergiche. Purtroppo, a causa dei processi di neuro-degenerazione, insiti nella malattia di Parkinson, tali farmaci col tempo perdono progressivamente la loro efficacia.
Sull’ultimo numero del Journal of Parkinson’s Disease, del febbraio 2019, è stato pubblicato un pioneristico programma che prevede un trattamento farmacologico sperimentale e innovativo da applicare direttamente sul cervello delle persone colpite dalla malattia.
La speranza: ripristinare le cellule danneggiate nel corso della malattia.
Lo studio si basa sulla possibilità di fornire ai cervelli compromessi dalla malattia di Parkinson una maggiore quantità dei livelli di un fattore di crescita presente in natura, il fattore neurotrofico derivato dalla linea cellulare gliale (GDNF), che ha dimostrato di essere in grado di rigenerare le cellule cerebrali dopaminergiche danneggiate nei soggetti con questa patologia.
Sei pazienti hanno preso parte allo studio pilota iniziale che ha valutato soprattutto la sicurezza dell’approccio terapeutico. Altre 35 persone hanno poi partecipato allo studio vero e proprio che è stato svolto in doppio cieco per la durata di nove mesi: metà dei soggetti, selezionati a caso, ricevevano infusioni mensili di GDNF, mentre l’altra metà era trattata con infusioni di placebo.
Per effettuare le infusioni mensili è stato impiantato in ogni soggetto un sistema di erogazione appositamente progettato, utilizzando la neurochirurgia assistita da robot. Questo sistema di erogazione ha consentito di somministrare ogni quattro settimane infusioni di GDNF, a dosaggio elevato ogni quattro settimane, direttamente sulle aree cerebrali colpite dalla malattia con precisione millimetrica, attraverso una porta transcutanea montata sul cranio dietro l’orecchio. L’alto tasso di compliance (99,1%) nei partecipanti reclutati in tutto il Regno Unito ha dimostrato che il sistema di somministrazione del farmaco, per infusione cerebrale ripetuta, è fattibile e tollerabile.
Dopo 18 mesi di terapia, tutti i pazienti che avevano ricevuto GDNF hanno mostrato un miglioramento delle aree cerebrali colpite dalla malattia e dei sintomi collegati con una valutazione, da parte dei ricercatori, da moderata a importante, rispetto alle condizioni iniziali. Questo miglioramento si è osservato anche in quei soggetti che inizialmente erano stati inseriti nel gruppo placebo ed erano poi passati al trattamento con GDNF. La somministrazione di GDNF si è dimostrata sicura per tutto il periodo dello studio.
L’investigatore principale dello studio, il dott. Alan L. Whone della Bristol Medical School dell’Università di Bristol, Regno Unito, ha dichiarato che: “ Nei soggetti trattati con GDNF Il miglioramento delle aree colpite dalla malattia è andato al di là di quanto mai visto in precedenza” ed ha poi aggiunto che: “alte dosi di GDNF sono in grado di risvegliare e ripristinare le cellule cerebrali dopaminergiche, progressivamente compromesse nel corso di malattia di Parkinson”.
Anche alla luce del processo neurodegenerativo alla base della malattia di Parkinson, i farmaci attualmente in uso sono destinati a perdere progressivamente la loro efficacia. Non vi è dubbio pertanto che questo studio, se confermato da valutazioni successive, rappresenti una svolta decisiva nel trattamento della malattia di Parkinson.
Fonte: Alan L. Whone et al: “Extended Treatment with Glial Cell Line-Derived Neurotrophic Factor in Parkinson’s Disease” published online in the Journal of Parkinson’s Disease, in advance of Volume 9, Issue 2 (April 2019) by IOS Press
