Terapia della leucemia mieloide acuta
Fino al 2017 la terapia della leucemia mieloide acuta (LMA) è sempre stata costituita dalla chemioterapia e dal trapianto di midollo osseo. Ora è disponibile midostaurina, il primo farmaco che agisce specificamente soltanto sulle cellule leucemiche ed è indicato nei portatori della mutazione della tirosin chinasi 3 FMS-simile (FLT3), pari a circa un terzo di tutti gli individui affetti da LMA ed è il primo trattamento approvato in Italia dopo 2 anni.
Midostaurina è rimborsato anche per la terapia della mastocitosi sistemica avanzata, una malattia rara e gravata da un’aspettativa di vita limitata, con scarse opzioni terapeutiche. La diagnosi della mutazione FLT3 va fatta tempestivamente perché la terapia con l’inibitore specifico, cioè midostaurina), va iniziata quanto prima (attualmente viene somministrata al giorno 8 dopo la chemioterapia). I controlli per valutare la risposta alla terapia vanno poi effettuati dopo la terapia di induzione e alla fine del consolidamento. È importante, inoltre, verificare con test citofluorimetrici e di biologia molecolare lo stato di malattia residua prima e dopo il trapianto di cellule staminali (per i pazienti che seguiranno tale procedura).
Fonte: Novartis
